本事業は、「希少性」、「原因不明」、「効果的な治療方法未確立」、「生活面への長期にわたる支障」の4要件を満たす希少難治性疾患を対象として、病因・病態の解明、画期的な診断・治療・予防法の開発を推進することで、希少難治性疾患の克服を目指すものです。


革新的がん医療実用化研究事業は、研究成果を確実に医療現場に届けるため、応用領域後半から臨床研究領域にて、革新的な診断・治療等、がん医療の実用化をめざした研究を協力に推進することにより、がんの本態解明からこれに基づく革新的な治療薬や診断・予防のためのバイオマーカー等の開発・実用化を目的とした研究の加速化を目指します。


遺伝子・細胞治療の実用化のためのベクター製造技術の開発・技術基盤の整備のため、わが国に点在する多様な要素技術を可及的速やかに結集させ、実用化を視野に入れた中核となる遺伝子・細胞治療用ベクター大量製造技術の開発拠点を確立します。
さらに、これら先端的技術研究拠点と大量製造技術開発拠点を連携させ、遺伝子・細胞治療研究ネットワークを構築することにより、わが国の高度な技術力とネットワーク力を生かして、医療現場に革新的な治療法を提供する基盤を整備することを目指します。
また、先端的な遺伝子・細胞治療のために必要な高度な製造技術、安全性向上技術等の研究開発の加速化も目指します。


本事業では健康・医療分野(健康・医療・介護・福祉分野を含むものとする。以下同じ。)の大規模データ(以下「データ」という。)の分析結果の活用により、医療の質向上・均てん化・診療支援、及びAIを用いた医療技術の臨床開発に必要な基盤を整備することが期待されています。
そのため、既存の医療データベースや、電子カルテ情報などからマッピングした標準形式の情報を、医療の質向上・均てん化・診療支援の基盤として活用するとともに、AI実装へ向けた臨床研究等の基盤としても活用できる、恒常的な仕組みを構築するための研究を求めます。


本事業は、がん以外の代表的な生活習慣病対策について、疫学研究、臨床研究、臨床への橋渡し研究等を通じ、生活習慣病の発症予防や重症化予防への新たな対策に資する研究開発を推進し、我が国における健康寿命の延伸や医療の最適化等を目指します。


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