本事業は、「希少性」、「原因不明」、「効果的な治療方法未確立」、「生活面への長期にわたる支障」の 4 要件を満たす希少難治性疾患を対象として、病因・病態の解明、画期的な診断・治療・予防法の開発を推進することで、希少難治性疾患の克服を目指すものです。

---

本事業では、再生医療の知識・経験を有する大学、医療機関、企業等が連携するナショナルコンソーシアムを構築し、臨床研究及び医師主導治験等の計画に対する技術的支援、必要な人材の育成等に対して支援を行うことにより、再生医療等の臨床研究及び医師主導治験等の基盤を整備し、再生医療等の臨床研究及び医師主導治験等の円滑な実施を支援するとともに、研究の効率化、標準化、コストの削減等を図ることを目的とします。

---

本事業では、国民により安全で有効な医療技術を早期に提供することを目的とし、日本で見い出された基礎研究の成果を革新的な医薬品等の薬事承認に繋げるため、実用化への見込みが高く科学性及び倫理性が十分に担保され得る質の高い臨床研究・医師主導治験等を支援します。

---

本公募では COVID-19 に対する治療薬の早急な実用化を支援するため、創薬研究を加速する技術環境を整備する課題を広く公募し支援します。具体的には、予測性が高く実験室のキャパシティを大きく改善する動物モデルの開発、多様な病態に対する治療効果や副作用を適切に予測するための新たな実験手法や測定技術の開発、動物モデルと臨床をつなぎ、適切な候補治療薬の選定と臨床予測性を向上させるバイオマーカーやその迅速測定法の開発、ならびに重症化に至る病態解明に係る公募を実施します。

---

本事業では、最先端の技術を活用した医薬品、医療機器等の開発に資するため、新たな技術に対応する承認審査、市販後安全対策の基盤整備に関する研究を推進するとともに、品質、有効性及び安全性に係る評価ガイドライン案を策定します。

---